Le innovazioni nel campo delle terapie per i bambini che necessitano di trapianti di cellule staminali stanno guadagnando sempre più attenzione, grazie alla collaborazione tra il Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon e il Centro per i Trapianti di Cellule Staminali e Terapie Cellulari della Duke University. Questa sinergia apre nuove strade nella ricerca pediatrica, mirando a migliorare le prospettive di guarigione per i piccoli pazienti.
Un progetto di cooperazione che offre nuove speranze
La partnership è stata attivata grazie al supporto dell’Associazione di volontariato Genitori Insieme, sotto la guida della presidente Fiorella di Fiore. Questo coinvolgimento non solo ha fornito risorse fondamentali, ma ha anche facilitato un’importante esperienza formativa e di ricerca internazionale, che si traduce in investimenti per migliorare le cure nel Polo Oncologico pediatrico di Napoli. Nell’ambito di questa collaborazione, l’ematologa Fabiana Cacace del Pausilipon avrà l’opportunità di trascorrere un anno negli Stati Uniti, dedicato a ricerche e approfondimenti nel campo delle terapie cellulari.
Un primo traguardo significativo di questo progetto è rappresentato dall’accettazione di uno studio, da parte dell’American Society of Hematology , che tratta delle condizioni cliniche di bambini al di sotto di un anno che hanno subito un trapianto di cellule staminali e che necessitano di terapia intensiva post-operatoria. Questo studio è di particolare importanza, dato che approfondisce le problematiche associate a una fascia di piccoli pazienti fragile, affetti da un rischio elevato di complicazioni post-trapianto.
La vulnerabilità dei pazienti neonati: un focus sui “infanti”
I bambini sotto un anno, noti nel linguaggio medico come “infanti“, presentano un sistema immunitario incompleto e organi che non hanno ancora raggiunto la piena maturità . Queste caratteristiche li rendono particolarmente suscettibili a complicazioni gravi dopo un intervento di trapianto di cellule staminali. Un aspetto preoccupante emerso dalla ricerca condotta su 107 infanti trapiantati tra il 2003 e il 2023 presso la Duke University è che le complicanze respiratorie acute sono una delle principali cause di mortalità in questo gruppo. Più della metà dei pazienti che necessita di terapia intensiva ha richiesto un supporto ventilatorio invasivo, domanda che evidenzia la criticità della situazione clinica di questi piccoli pazienti.
Nonostante queste difficoltà , lo studio ha rivelato che il numero di neutrofili e il successo dell’engraftment non sono i fattori determinanti per la sopravvivenza durante la ventilazione assistita. Questi risultati incoraggianti indicano che, anche senza una risposta immunitaria ottimale, i neotrapiantati possono affrontare con successo le fasi più critiche della loro terapia.
Nuove linee guida e approcci terapeutici
I risultati ottenuti dalla ricerca rappresentano una base solida per l’elaborazione di nuove linee guida e strategie terapeutiche personalizzate, soprattutto per la gestione di pazienti con condizioni così delicate. L’obiettivo finale è quello di individuare in modo tempestivo i bambini che presentano un rischio maggiore di complicazioni post-trapianto, permettendo un approccio proattivo e mirato nel fornire cure adeguate e tempestive.
Durante l’evento scientifico internazionale, è stata presentata anche una nuova metodologia per il lavaggio delle cellule staminali prima del trapianto, sviluppata con l’intento di ridurre la tossicità associata ai processi di congelamento, particolarmente critica per la salute dei giovani pazienti.
Risposte e aspettative per il futuro
Il sostegno dell’Associazione Genitori Insieme è stato sottolineato da Rodolfo Conenna, direttore generale dell’azienda Santobono Pausilipon. La sua dichiarazione mette in evidenza l’importanza di tali iniziative che mirano ad elevare il livello delle cure oncologiche pediatriche attraverso programmi di formazione internazionale.
Francesco Paolo Tambaro e Fabiana Cacace, membri del team di ricerca, hanno affermato che questa esperienza non è solo un punto di partenza, ma un passo verso la costruzione di un futuro migliore per i piccoli pazienti. La loro volontà di approfondire e migliorare la qualità della vita dei pazienti pediatrici colpiti da patologie ematologiche è alla base di questo progetto internazionale.
Ultimo aggiornamento il 22 Gennaio 2025 da Elisabetta Cina