La complessità del cervello umano rappresenta una delle maggiori sfide nella medicina moderna, con la necessità di una comprensione sempre più profonda dei meccanismi che governano apprendimento e memoria. Recentemente, Robert Giovanni Nisticò, presidente dell’Aifa, ha rilasciato importanti dichiarazioni sul futuro della ricerca, sottolineando l’urgenza di investire in studi e innovazioni terapeutiche per affrontare le patologie neurologiche. Il suo messaggio, trasmesso in un evento romano dedicato al nuovo intergruppo parlamentare ‘One Brain‘, ha messo in luce l’importanza di avanzare nella diagnosi e nella terapia di malattie psichiatriche.
La mancanza di biomarcatori e la medicina di precisione
Attualmente, i professionisti si avvalgono del Dsm-5, un manuale diagnostico basato principalmente sull’anamnesi per identificare malattie psichiatriche. Nisticò ha chiarito che, nel 2025, non esistono ancora biomarcatori validati per queste patologie. La mancanza di strumenti diagnostici oggettivi limita le possibilità di una diagnosi accurata e tempestiva, rendendo il trattamento di queste malattie complesso. Il cervello non solo è un organo complesso, ma è anche soggetto a continui cambiamenti in risposta agli stimoli esterni e agli stili di vita. Questo richiede un approccio altamente personalizzato per la cura delle malattie neurologiche, in cui la medicina di precisione gioca un ruolo fondamentale. Riconoscere i biomarcatori specifici per ognuno potrebbe rivoluzionare le strategie terapeutiche, anche se molti di questi strumenti sono ancora in fase di studio e non approvati per uso clinico.
Innovazione terapeutica: i progressi e le sfide
Nisticò ha evidenziato un importante sviluppo avvenuto nell’ultimo anno grazie all’Ema, che ha approvato due farmaci innovativi per malattie precedentemente prive di opzioni terapeutiche efficaci. Un esempio è il lecanemab, un anticorpo monoclonale utile nel trattamento della malattia di Alzheimer. Tuttavia, pur riducendo i livelli di beta-amiloide nel cervello, i risultati tangibili sulla qualità della vita e sulla cognizione dei pazienti rimangono incerti. Questo porta a una questione cruciale: senza un chiaro profilo di pazienti che possano beneficiare di questo tipo di trattamento, risulta problematico per il Sistema sanitario nazionale giustificare i costi di tali terapie.
Nisticò ha sottolineato l’importanza di comprendere le dinamiche di progressione della malattia per indirizzare correttamente i farmaci e la necessità di sviluppare biomarcatori diagnostici e prognostici. È essenziale sia la ricerca che un sostegno efficace ai pazienti e alle loro famiglie attraverso percorsi terapeutici ben organizzati.
Accesso e equità nel trattamento
La questione dell’accesso ai farmaci è stata un altro dei punti salienti dell’intervento di Nisticò. Nonostante il Sistema sanitario italiano sia ammirato per la sua capacità di garantire trattamenti anche molto costosi, emergono comunque sfide significative nel garantire che i pazienti ricevano il trattamento giusto nei tempi adeguati. L’introduzione di nuove terapie, come una recente terapia genica per la sclerosi laterale amiotrofica, ha il potenziale di migliorare la vita di specifiche sottopopolazioni, ma è cruciale che l’accesso ai farmaci avvenga rapidamente, specialmente per le patologie progressive. L’apparato burocratico e i lunghi tempi di registrazione possono ritardare l’arrivo di cure salvavita ai pazienti che ne hanno bisogno.
La situazione diventa ancora più pressante considerando l’incremento previsto delle malattie neurologiche, il che richiede politiche di protezione per le persone più vulnerabili. È vitale prestare attenzione alle necessità non ancora soddisfatte, specialmente per i giovani. Nisticò ha espresso preoccupazione riguardo all’uso crescente di tecnologia da parte dei giovani e ai potenziali effetti meno noti sulla salute mentale e sul sviluppo cerebrale.
La necessità di una maggiore innovazione
Infine, il presidente dell’Aifa ha evidenziato quanto sia cruciale avanzare nel settore delle malattie neurologiche e psichiatriche. Mentre ci si affida ancora a trattamenti datati come le benzodiazepine per l’ansia, è evidente la mancanza di innovazioni significative nel panorama terapeutico. Nisticò ha esortato a una continua ricerca per sviluppare interventi più efficaci e moderni. La nostra comprensione e il nostro approccio verso le malattie neurologiche devono evolvere per rispondere alle sfide sempre più complesse che queste presentano.