L’innovazione nella terapia genica è in forte espansione in Italia, e Modena si prepara a diventare un punto di riferimento nel settore. Entro fine anno, l’Ospedale Universitario di Modena ospiterà il primo Clinical Trial Center nazionale di fase 1, dotato di un laboratorio conforme alle Good Laboratory Practice . Questo sviluppo è reso possibile grazie al sostegno del Centro Nazionale di Ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA”, finanziato dal programma NextGeneration EU, sotto la Missione 4, dedicata a Istruzione e Ricerca.
Il nuovo Clinical Trial Center di Modena
Il nuovo centro di Modena sarà una struttura all’avanguardia per i trial clinici, orientata al trattamento di malattie genetiche rare. Questo centro non solo consentirà il passaggio dagli studi preclinici a quelli clinici, ma garantirà anche la sicurezza e la fattibilità delle terapie per una varietà di condizioni mediche, tra cui malattie rare della pelle, del sangue, degli occhi, malattie da accumulo, patologie renali, neuromuscolari e neurometaboliche. La presenza di un laboratorio GLP all’interno del CTC rappresenta un elemento distintivo, poiché sarà fondamentale per la raccolta di dati relativi alla farmacocinetica e ai biomarcatori. Questi dati sono cruciali per pianificare le successive fasi dei trial clinici e per migliorare le future terapie.
Un altro aspetto rilevante del CTC di Modena è la sua prossimità al laboratorio di riferimento dello Spoke 1. Questo spazio è dotato di una piattaforma avanzata per il sequenziamento del DNA, essenziale per le analisi molecolari e genomiche necessarie per lo sviluppo delle terapie. La combinazione di queste due strutture promette di accelerare notevolmente il progresso nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti innovativi.
Collaborazioni e protagonisti del progetto
Il progetto vede come ente capofila lo Spoke 1 del Centro Nazionale di Terapia Genica e Farmaci RNA, al quale partecipano istituzioni di grande prestigio accademico e scientifico. Tra le istituzioni coinvolte ci sono l’Università di Modena e Reggio Emilia, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina, e diverse università italiane, tra cui quelle di Bari, Bologna, Cagliari, Milano, Napoli, Padova e Siena. Inoltre, è presente anche il Gruppo Chiesi Farmaceutici, attivamente impegnato nello sviluppo di terapie geniche avanzate per malattie genetiche difficili da trattare.
A coordinare il progetto è Antonello Pietrangelo, professore di Medicina Interna e direttore del Dipartimento di Medicina Interna. Pietrangelo afferma che il CTC è destinato a diventare un centro di eccellenza, dove gruppi di ricerca potranno condurre sperimentazioni utilizzando una nuova generazione di vettori virali. Questi strumenti sono progettati per trasportare geni correttivi nelle cellule e lavorare in sinergia con terapie a base di cellule staminali, RNA terapeutico e tecniche di editing genetico.
Un approccio integrato per il futuro della medicina
Pietrangelo evidenzia che l’apertura del Clinical Trial Center consentirà di monitorare la sicurezza delle nuove terapie e di rispettare rigorosamente gli standard normativi. Questo è cruciale, soprattutto in fase iniziale di sperimentazione su soggetti umani. La raccolta di dati farmacocinetici e biomarcatori essenziali renderà possibile informare e adattare le strategie terapeutiche in corso.
Rosario Rizzuto, presidente del Centro Nazionale di Ricerca per la Terapia Genica e Farmaci RNA, sottolinea l’importanza del modello di sviluppo di terapia genica promosso dal CTC. Questa struttura risponde a obiettivi chiari: rendere il processo di sviluppo delle terapie più accessibile e veloce per le malattie rare e altre patologie. Rizzuto definisce il CTC come un esempio della grande rete pubblico-privata in atto, capace di integrare competenze accademiche, tecnologiche e normative, facilitando così l’intero percorso dallo sviluppo alla produzione di farmaci.
Il centro rappresenta quindi un passo avanti significativo nella lotta contro le malattie rare, segnando un’era di collaborazioni e scoperte che promettono di trasformare il futuro della medicina e della salute pubblica in Italia.