Recenti aggiornamenti durante il Congresso della Società europea di cardiologia a Londra hanno dimostrato l’efficacia a lungo termine di mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca, nel trattamento dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questo farmaco è ora incluso nelle linee guida sia europee che americane , solidificando la sua posizione come opzione terapeutica raccomandata. I risultati, provenienti dallo studio Mava-Long-Term Extension , evidenziano non solo la sicurezza del trattamento, ma anche miglioramenti significativi nella qualità della vita dei pazienti.
I risultati dello studio Mava-Lte
Dettagli dello studio
La coorte di studio Explorer-Lte, un’importante sezione dello studio Mava-Lte, ha coinvolto pazienti adulti affetti da oHcm in classe II-III secondo la New York Heart Association . I dati riportati mostrano un follow-up lungo fino a 3,5 anni di trattamento continuo. I partecipanti hanno riportato miglioramenti nelle misure ecocardiografiche e nei biomarcatori. Tra questi, è stata osservata una significativa riduzione del gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro a riposo e con manovra di Valsalva, accompagnata da un abbassamento del volume indicizzato dell’atrio sinistro e dei livelli del frammento amino-terminal del propeptide natriuretico di tipo B .
Evidenze di miglioramento
I risultati a lungo termine hanno mostrato progressi significativi, tra cui una diminuzione continua dei sintomi e una maggiore funzionalità. La classe Nyha è stata utilizzata come parametro di valutazione, e la maggior parte dei pazienti ha raggiunto la classe Nyha I, evidenziando così un sostanziale miglioramento. Il profilo di sicurezza del farmaco si è mantenuto coerente nel tempo, senza segnalazioni di nuove preoccupazioni. Questo è stato confermato anche da Pablo García-Pavia, esperto nel campo delle malattie cardiache ereditarie, il quale ha sottolineato come mavacamten rappresenti una risposta concreta a un bisogno terapeutico per questa patologia.
Dettagli analitici e biomarcatori
Cambiamenti nei parametri ecocardiografici
All’altezza del cut-off dello studio, 211 dei 231 pazienti coinvolti erano in trattamento con mavacamten. I risultati evidenziano riduzioni significative nei parametri ecocardiografici. Durante le settimane 156 e 180, è stata registrata una riduzione della pressione nel gradiente Lvot con manovra di Valsalva, rispettivamente di 55,3 mmHg e 40,2 mmHg per il gradiente medio a riposo. Risultati analoghi sono stati riscontrati riguardo al volume atriale sinistro indicizzato, dove si è osservato un abbassamento di 3,5 mL/m² e 5,5 mL/m².
Biomarcatori e risposta clinica
L’analisi dei biomarcatori ha mostrato una riduzione dei livelli di Nt-proBnp, con una diminuzione media di 504 ng/L alla settimana 156 e di 562 ng/L alla settimana 180. Questo suggerisce un miglioramento generale nello stato di salute cardiovascolare dei pazienti. Alla fine del periodo di studio, il 66,3% dei partecipanti si trovava in classe Nyha I, con il 46,8% che ha raggiunto una risposta completa definita dalla combinazione di riduzione dei sintomi e miglioramento del gradiente Lvot.
Prospettive future per mavacamten
Innovazione terapeutica
Mavacamten rappresenta una pietra miliare nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva grazie alla sua modalità d’azione innovativa. Roland Chen, Senior Vice President di Bristol Myers Squibb, ha enfatizzato l’importanza di questo farmaco nel ridefinire le opzioni di trattamento per i pazienti con oHcm sintomatica. Con l’analisi dello studio Explorer-Lte che non ha rivelato segnali di sicurezza allarmanti, è chiaro che mavacamten sta rivestendo un ruolo chiave nella gestione a lungo termine di questa malattia.
Monitoraggio continuo e sicurezza
Molti dei pazienti inclusi nello studio hanno esperito riduzioni temporanee nella frazione di eiezione ventricolare sinistra , tuttavia, tutti sono tornati a livelli normali dopo l’interruzione del trattamento. Questa sicurezza a lungo termine contribuisce a rendere mavacamten una scelta terapeutica sempre più valida e apprezzata nella pratica clinica. Con migliaia di pazienti trattati in tutto il mondo, mavacamten potrebbe continuare a trasformare la vita di coloro che convivono con la cardiomiopatia ipertrofica, migliorando non solo la loro salute fisica, ma anche la loro qualità della vita.