La Commissione Europea ha dato il via libera all’immissione in commercio di acoramidis, un farmaco che promette di cambiare la vita dei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina . Questa malattia rara e debilitante colpisce principalmente il cuore, portando a conseguenze gravi come insufficienza cardiaca e aritmie. Con un’aspettativa di vita media di soli 3-5 anni dalla diagnosi, l’approvazione di acoramidis da parte di Bayer rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro questa patologia.
Che cos’è l’amiloidosi da transtiretina ?
L’ATTR-CM è una malattia caratterizzata da un accumulo anomalo di fibrille amiloidi nel tessuto cardiaco, causato dall’instabilità della proteina transtiretina. Questo porta a una cardiomiopatia restrittiva, un’alterazione del cuore che incide sulla sua capacità di pompare sangue in modo efficiente. I pazienti affetti da ATTR-CM spesso si trovano ad affrontare un decorso progressivo della malattia, con un rischio costante di peggioramenti, grazie anche alla natura per lo più asintomatica nelle fasi iniziali.
La forma più comune di ATTR-CM è quella legata all’età, ma esiste anche una variante ereditaria che colpisce persone di qualsiasi età. Questa malattia è spesso poco diagnosticata, in parte a causa della sua somiglianza con altre condizioni cardiache e alla mancanza di consapevolezza tra i professionisti della salute. L’emergere di nuovi trattamenti come acoramidis può quindi rappresentare una battaglia cruciale per migliorare la diagnosi e la gestione dei pazienti.
Il trattamento con acoramidis: una svolta terapeutica
Acoramidis è una piccola molecola da assumere per via orale, progettata per stabilizzare la proteina transtiretina. Il farmaco ha mostrato un’efficacia significativa, superiore al 90%, nella stabilizzazione della proteina, impedendo così la formazione di fibrille amiloidi. Questo progresso terapeutico è sostenuto da dati clinici che dimostrano come il trattamento possa ridurre drasticamente il tasso di mortalità e il rischio di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari.
Secondo Marianna Fontana, docente di Cardiologia presso l’University College London, acoramidis rappresenta una risposta concreta a una delle malattie cardiache più insidiose e sottodiagnosticate. Rallentando la progressione dei sintomi e migliorando la prognosi dei pazienti, il farmaco offre una nuova speranza a coloro che vivono con questa malattia devastante. La stabilizzazione della transtiretina non solo ha il potenziale di migliorare la qualità della vita, ma potrebbe anche cambiare radicalmente l’approccio complessivo alla cura dei pazienti affetti.
I risultati dello studio clinico ATTRibute-CM
L’approvazione di acoramidis in Europa si basa su uno studio clinico di fase III, chiamato ATTRibute-CM, che ha confrontato l’efficacia del farmaco rispetto a un placebo. I risultati hanno rivelato una riduzione significativa del 36% nel tasso di mortalità globale e una diminuzione del 50% delle ospedalizzazioni per cause cardiovascolari. L’efficacia di acoramidis inizia a manifestarsi già a partire dal terzo mese di trattamento, il che lo rende una scelta terapeutica attraente per i medici e i pazienti.
I dati registrati durante l’estensione in aperto dello studio hanno evidenziato un’ulteriore riduzione del rischio di mortalità globale del 34% a 42 mesi. Questi risultati pongono acoramidis come un’opzione promettente e innovativa per coloro che si confrontano con le sfide quotidiane della gestione dell’ATTR-CM. Inoltre, il farmaco ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e tolleranza tra i pazienti, fattori fondamentali che supportano la sua introduzione nel mercato.
Collaborazione tra Bayer e BridgeBio Pharma
Lo sviluppo di acoramidis è frutto di una partnership strategica tra Bayer e BridgeBio Pharma. Quest’ultima, che ha ottenuto l’approvazione da parte della FDA per il mercato statunitense nel novembre del 2024, ha collaborato con Bayer per garantire una commercializzazione efficace del farmaco in Europa. Questa alleanza unisce l’expertise di Bayer nelle malattie cardiovascolari con l’innovazione di BridgeBio, creando un binomio che potrebbe fornire risposte certe a molti pazienti.
Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025, un annuncio che porta con sé una rinnovata speranza per chi vive con questa malattia. Con l’aumento della consapevolezza e la disponibilità di opzioni terapeutiche come acoramidis, si apre un nuovo capitolo nella storia dell’ATTR-CM, in cui il percorso verso la diagnosi e la cura può finalmente prendere un corso più luminoso.