Un’importante questione si è sollevata nel contesto della salute pubblica europea riguardo all’acido obeticolico, un farmaco salvavita per i pazienti con colangite biliare primitiva. In seguito alla recente decisione della Commissione europea di esaminare l’autorizzazione all’immissione in commercio, specialisti del settore si sono espressi preoccupati per le implicazioni della possibile revoca del farmaco. L’evento di oggi, organizzato da Omar, Associazione malattie rare, ha visto l’intervento di esperti che hanno messo in evidenza la gravità della situazione e l’urgenza di garantire l’accesso a terapie efficaci per i pazienti.
La colangite biliare primitiva: una malattia rara e complessa
Caratteristiche e impatto sulla qualità di vita
La colangite biliare primitiva è una malattia autoimmune cronica del fegato, in cui i piccoli dotti biliari vengono danneggiati, causando infiammazione e potenzialmente lo sviluppo di complicanze gravi come la cirrosi. Questa patologia colpisce in particolare le donne, con un’incidenza che può arrivare a essere nove volte maggiore rispetto agli uomini, solitamente nella fascia di età compresa tra i 45 e i 55 anni. I sintomi includono prurito persistente e astenia, che incidono notevolmente sulla qualità della vita dei pazienti.
La malattia è complessa da gestire, non solo per la sua rarità, ma anche per la sua associazione con altre patologie autoimmuni, tra cui l’ipotiroidismo e alcune forme di artrite. La diagnosi tempestiva e il trattamento adeguato sono quindi fondamentali per ridurre il rischio di progressione verso complicanze più gravi e migliorare gli esiti complessivi.
Il ruolo cruciale dell’acido obeticolico
Un’opzione terapeutica indispensabile
Dal 2017, l’acido obeticolico rappresenta un’importante seconda linea di terapia per i pazienti che non rispondono al trattamento con acido ursodesossicolico, introdotto nel 1987. Quest’ultimo ha già migliorato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, ma si stima che tra il 30% e il 40% di queste persone necessiti di ulteriori opzioni terapeutiche.
L’acido obeticolico ha fornito benefici tangibili a circa 1.400 pazienti in Italia. La sua introduzione, sebbene inizialmente avvenuta con un’autorizzazione condizionata, è stata supportata da studii real world che dimostrano miglioramenti significativi. Questi studi hanno coinvolto oltre 700 pazienti e hanno evidenziato i vantaggi clinici associati al farmaco, che mostrano come possa influire positivamente sulla progressione della malattia.
La revoca dell’autorizzazione: un colpo per i pazienti
Conseguenze della decisione dell’Ema
La notizia della revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico ha scatenato preoccupazioni tra gli esperti e i pazienti. Annarosa Floreani, studiosa senior presso l’Università degli Studi di Padova e consulente scientifico presso l’Irccs Ospedale Sacro Cuore Don Calabria di Negrar, ha sottolineato come una tale decisione possa riportare indietro la ricerca scientifica di almeno sette anni, privando molti pazienti dell’accesso a un trattamento fondamentale.
Sebbene la decisione di revoca sia stata sospesa temporaneamente, rimane un forte rischio che il farmaco possa non essere disponibile per i pazienti europei. Questo potrebbe significare la perdita di una terapia vitale per coloro già in trattamento e per nuovi pazienti che necessiterebbero di una cura per alleviare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Lo stato attuale della ricerca e gli studi futuri
Le aspettative degli esperti
Gli esperti si appellano affinché le autorità sanitarie considerino i dati provenienti dagli studi real world nel riesaminare la situazione dell’acido obeticolico. Questi studi, con una numerosità significativa e risultati favorevoli, potrebbero fornire una base solida per supportare l’efficacia del farmaco e la sua disponibilità continua per i pazienti.
Floreani ha evidenziato che i dati di tali studi mostrano risultati “splendidi e ottimali”, dando nuova speranza per una revoca definitiva della decisione di sospensione. Gli specialisti chiedono quindi una revisione approfondita e una valutazione equa dei dati, in modo da garantire l’accesso a una terapia che risulta essenziale per la vita di tanti pazienti. La situazione rimane quindi sotto attenta osservazione, con l’auspicio che venga ripristinato al più presto un accesso sicuro e continuativo all’acido obeticolico.
Ultimo aggiornamento il 10 Settembre 2024 da Armando Proietti