La Commissione europea ha recentemente dato il suo benestare per l'immissione in commercio di Livmarli come soluzione orale destinata al trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva . Si tratta di una patologia epatica rara che colpisce pazienti di età pari o superiore ai 3 mesi. L'autorizzazione è stata concessa sulla base di valutazioni positive espresse dal Comitato dei medicinali ad uso umano dell'Agenzia europea del farmaco , il quale ha riconosciuto il valore clinico aggiunto di Livmarli nel trattamento della PFIC rispetto alle terapie convenzionali.
Livmarli: un nuovo approccio terapeutico per la PFIC
Livmarli è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari somministrato per via orale una volta al giorno. La sua approvazione si fonda sui risultati dello studio di fase 3 March, il più ampio studio randomizzato condotto sulla PFIC, che ha coinvolto 93 pazienti con diverse varianti genetiche della malattia. I dati hanno evidenziato una significativa riduzione del prurito e dei livelli ematici di acidi biliari nei pazienti trattati rispetto al gruppo placebo, con miglioramenti anche nei livelli di bilirubina totale e nella crescita.
Benefici e sicurezza di Livmarli
Tra gli effetti collaterali riportati durante il trattamento con Livmarli, il più comune è stata la diarrea, generalmente di lieve entità e transitoria. Tuttavia, non sono stati segnalati casi gravi correlati all'assunzione del farmaco, che ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile. L'approvazione della Commissione europea rappresenta un passo avanti significativo nel panorama terapeutico della PFIC.
Reazioni positive dall'ambiente medico
L'approvazione di Livmarli è stata accolta con entusiasmo da parte di esperti del settore. Chris Peetz, Ceo di Mirum, ha sottolineato il riconoscimento della validità dei dati clinici e dell'importante valore terapeutico offerto da Livmarli ai pazienti affetti da PFIC. Anche Richard Thompson, del King's College di Londra, ha evidenziato l'importanza di disporre di un trattamento in grado di migliorare la salute epatica e la qualità della vita dei pazienti.
Speranze per il futuro
La comunità medica in Europa accoglie con favore l'introduzione di Livmarli come una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da PFIC. I dati preliminari e le prove cliniche supportano l'efficacia del farmaco nel ridurre il prurito e migliorare i marker di salute epatica. L'auspicio è che Livmarli possa offrire un sollievo significativo ai pazienti e alle loro famiglie, aprendo nuove prospettive per una vita meno condizionata dalla colestasi.
