L’Agenzia europea del farmaco ha fatto un passo avanti importante nella lotta contro l’Alzheimer, decidendo di autorizzare l’uso di lecanemab per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve e della demenza precoce associata alla malattia di Alzheimer. Questa decisione arriva dopo un riesame del parere iniziale, precedentemente sfavorevole, in cui le autorità sanitarie europee hanno riconosciuto come i benefici del farmaco superano i rischi per una specifica popolazione di pazienti. L’approvazione è significativa, considerando che la malattia di Alzheimer colpisce milioni di persone in tutto il mondo.
Cosa è lecanemab e come agisce
Lecanemab è un anticorpo monoclonale progettato per ridurre i livelli di beta amiloide, una proteina che si accumula nel cervello dei pazienti affetti da Alzheimer. Questa proteina è considerata uno dei principali fattori che contribuiscono alla progressione della malattia. Le persone che soffrono di deterioramento cognitivo lieve o demenza dovuta a questa malattia possono usufruire di questo trattamento, ma solo se presentano una o nessuna copia del gene ApoE4, una variante genetica legata a un più alto rischio di sviluppare la malattia.
Per garantire un uso controllato e sicuro, lecanemab sarà disponibile tramite un programma di accesso limitato, permettendo così di fornire il farmaco solo ai pazienti che soddisfano specifici criteri. Questo approccio ha come obiettivo principale quello di minimizzare i rischi associati, in particolare le anomalie di imaging correlate all’amiloide , condizioni che possono manifestarsi con gonfiore o sanguinamento nel cervello.
Rischi e benefici in popolazioni selezionate
Durante la valutazione, il Comitato per i medicinali a uso umano ha riscontrato che i pazienti con una sola o nessuna copia del gene ApoE4 sono significativamente meno esposti a effetti collaterali gravi rispetto a chi possiede due copie. Queste anomalie di imaging possono portare a problematiche serie e necessitano quindi di un’attenta gestione e monitoraggio. L’analisi ha mostrato che la prevalenza di Aria nei pazienti somministrati con lecanemab è inferiore in questo sottogruppo, a dimostrazione che l’approccio personalizzato nella somministrazione può contribuire a un miglior equilibrio tra rischio e beneficio.
Le osservazioni fatte durante il periodo di trattamento indicano che i pazienti in questa ristretta categoria hanno mostrato risultati clinici positivi, in linea con quanto emerso dagli studi condotti su popolazioni più ampie. Questi risultati sono particolarmente rilevanti per i medici e i pazienti, data la complessità della malattia e la necessità di mettere a punto trattamenti efficaci.
Monitoraggio e studio post-autorizzazione
Come parte del processo di approvazione, il Chmp ha imposto che vengano adottate misure di sicurezza per monitorare le potenziali complicanze. I pazienti che riceveranno il trattamento dovranno sottoporsi a risonanze magnetiche periodiche per rilevare eventuali segni di Aria prima dell’inizio del trattamento e durante il percorso terapeutico. Allo stesso modo, l’azienda produttrice è tenuta a fornire guide operative e formazione agli operatori sanitari per assicurare diagnosi tempestive e un approccio strategico alla gestione degli effetti collaterali.
L’azienda ha anche l’obbligo di condurre studi di sicurezza post-autorizzazione per monitorare l’efficacia di queste misure di minimizzazione del rischio e raccogliere dati sulla progressione della malattia tra i pazienti trattati con lecanemab. Questo studio di registro a livello europeo servirà anche per ulteriori valutazioni sulle conseguenze a lungo termine delle Aria e sul modo in cui i pazienti rispondono al trattamento.
Prossimi passi e implicazioni per i pazienti
La decisione del Chmp rappresenta solo uno dei passaggi nel processo complesso che porta all’autorizzazione finale per l’immissione in commercio di lecanemab a livello comunitario. Con il parere inviato alla Commissione europea, si attende ora il via libera decisivo per l’approvazione. Una volta completato questo iter, seguiranno discussioni sui costi e le modalità di rimborso, che variano in base alla legislazione di ciascun Stato membro.
Questa situazione offre una nuova prospettiva ai pazienti con Alzheimer precoce, poiché il lecanemab potrebbe rappresentare un’opzione terapeutica per rallentare il declino cognitivo e migliorare la qualità della vita. Con il monitoraggio attento e gli studi programmati, ci sarà l’opportunità di raccogliere ulteriori dati sull’efficacia a lungo termine del farmaco. Il lavoro delle autorità sanitarie continua a essere fondamentale nel garantire che i pazienti abbiano accesso a trattamenti sicuri e appropriati.
Ultimo aggiornamento il 14 Novembre 2024 da Sofia Greco